在迎戰(zhàn)阿爾茨海默病的征程上，中國一不小心趕超了美國。

10月23日，美國生物科技公司百健宣布在研的阿爾茨海默病（AD）新藥有效，將于2020年初向FDA提出上市申請。這一峰回路轉(zhuǎn)的歷史性消息，一經(jīng)宣布就讓百健公司的股價上漲超過30%。

令人意外的是，才過了十幾天，國家藥品監(jiān)督管理局便于11月2日宣布，有條件批準(zhǔn)了上海綠谷制藥的甘露特鈉膠囊（GV-971商品名“九期一”）上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。

這一消息再次震驚了世界，但也引發(fā)了大量的懷疑和爭論，不少醫(yī)學(xué)專家表示，應(yīng)對此抱以審慎樂觀的態(tài)度。

無藥可治的阿爾茨海默病

阿爾茨海默病，俗稱老年癡呆癥，這種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，困擾著全世界超過5000萬患者。

有研究表明，到本世紀(jì)中葉，伴隨著全球范圍內(nèi)的人口老齡化，阿爾茨海默病患者的總數(shù)很可能會突破1.5億。而每一位患者背后，都有一個個破碎的家庭，各國社會保障系統(tǒng)也因此不堪重負(fù)。

更讓人絕望的是，阿爾茨海默病至今無藥可治。

過去幾年，包括禮來、阿斯利康、強生、輝瑞、羅氏在內(nèi)的制藥巨頭，投資達(dá)數(shù)十億美元的多個單抗藥物均在III期臨床慘遭失敗，AD新藥十年研發(fā)失敗率達(dá)99.6%。

目前廣泛應(yīng)用的阿爾茨海默病藥物，效果僅限于改善癥狀，并不能延緩疾病的發(fā)展，更不能治愈疾病。即便是這些 “治標(biāo)不治本” 的藥物，也已經(jīng)和我們久違了。上一個阿爾茨海默病藥物獲批上市，已經(jīng)是2002年的事情了。

在九期一之前，全球獲批上市的AD藥物只有5項——即多奈哌齊、卡巴拉汀、加蘭他敏、美金剛以及多奈哌齊+美金剛復(fù)方制劑。

所以，AD新藥研發(fā)領(lǐng)域任何微小的突破都彌足珍貴，因為這意味著無數(shù)人的生命、尊嚴(yán)和希望。而對制藥業(yè)來說，這意味著資本市場上千億美金的流動，意味著全新的產(chǎn)業(yè)機會甚至是一整個產(chǎn)業(yè)的啟動。

國產(chǎn)創(chuàng)新藥本月投產(chǎn)下月開售

公開資料顯示，九期一是由中國科學(xué)院上海藥物研究所耿美玉研究員領(lǐng)導(dǎo)研究團(tuán)隊，堅持22年，在中國海洋大學(xué)、中國科學(xué)院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司支持下持續(xù)努力研發(fā)成功的原創(chuàng)新藥。

該藥是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是中國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，其研發(fā)曾得到國家“863計劃”、國家自然科學(xué)基金，國家“973計劃”、“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項等多個重磅項目的資助。

該藥主要發(fā)明人耿美玉介紹，臨床前作用機制表明，九期一通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認(rèn)知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一臨床療效提供了重要科學(xué)依據(jù)。

共有1199例受試者參加了“九期一”的I、II、III期臨床試驗研究。其中III期臨床試驗，在全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。

中國科學(xué)院上海藥物研究所發(fā)布的公告中指出，為期36周的III期臨床研究結(jié)果表明，九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著，認(rèn)知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p < 0.0001）。九期一對患者的認(rèn)知功能具有起效快、呈持續(xù)穩(wěn)健改善的特點，且安全性好，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)。

上海綠谷制藥有限公司董事長呂松濤介紹，九期一將于11月7日投產(chǎn)，并于12月29日前鋪到全國的渠道。上海浦東張江已經(jīng)提供40畝地用于產(chǎn)業(yè)化建設(shè)，新工廠今年內(nèi)動工，如果建設(shè)三年能夠完成的話，這個工廠可以滿足每年200萬患者用藥量的生產(chǎn)、銷售。